El primer bebé terapéutico de España salva a su hermano

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Las células curan. Prueba de ello es el anuncio del éxito del tratamiento a base de células madre hematopoyeticas en Andrés, un niño de siete años que padecía una enfermedad genética, la beta-talasemia. La noticia fue anunciada en rueda de prensa por el Hospital Virgen del Rocío de Sevilla. el anucio tiene la particularidad de que esas células procedían del cordón umbilical de su hermano Javier, el cual nació en octubre del año pasado, y fue objeto de una selección genética para que no padeciera dicho mal.

La beta-talasemia es un tipo de anemia que tiene diferentes grados de severidad. En concreto llamada anemia de Cooley, consiste en un trastorno hereditario que afecta a la producción de la hemoglobina, la proteína encargada de transportar el oxígeno en la sangre.

La estructura tridimensional de la hemoglobina nos descubre que está formada por cuatro tipos de cadenas diferentes, y una anomalía en esas cadenas hace que la proteína adopte una configuración errónea que afecta a su capacidad para transportar el oxígeno. Los errores en las cadenas de tipo beta producen esta anemia, que hace que el niño, en sus primeros años de vida, esté pálido e irritable, padezca falta de apetito e incluso esté expuesto a problemas cardíacos por la acumulación de hierro en su corazón.

Trasplante de células madre

Los doctores del centro hospitalario llevaron a cabo el pasado 23 de enero un trasplante de estas células madre que fabrican sangre en la médula ósea de Andrés, con el objetivo de que esta población celular se estabilizara y comenzara a generar hemoglobina normal. Con respecto al niño, "en la actualidad, mantiene unos niveles normales de hemoglobina sin necesidad de transfusiones sanguíneas que hasta ahora le eran necesarias", indica el hospital en una nota de prensa. "El pequeño se encuentra desde el 18 de febrero en su domicilio y únicamente acude al centro para revisiones semanales".

La anemia de Cooley, en concreto, está causada por dos defectos genéticos en un gen situado en el cromosoma 11. En este caso, la mutación aparece en los dos alelos del gen (ya que hablamos de una pareja de cromosomas) y no sólo en uno, por lo que la afección es más severa. Al tratarse de una enfermedad mendeliana y transmisible, existía el riesgo de que futuro hermano de Andrés naciera con esta enfermedad. Por ello, el equipo del doctor Guillermo Antiñolo, de la Unidad de Genética del centro sevillano, realizó una selección previa del embrión que se iba a implantar a la madre, para asegurarse de que el niño naciese sin este defecto genético.

Para ello, se analizaron las células de los embriones cuando apenas tenían un tamaño de entre seis y ocho células. A cada embrión se le extrajo una célula y se le sometió a un test diagnóstico para comprobar si en sus genes aparece la mutación de la talasemia. El análisis genético es rápido, y en menos de dos días los expertos sabían qué embriones estaban libres del fallo genético, por lo que pudieron seleccionarlos para su implantación en el útero de la madre.

Primer 'bebé medicamento'

También fue posible determinar, en este caso, si el embrión tenía una serie de antígenos compatibles con un potencial receptor, en este caso Andrés. Su hermano Javier nació, entre otros muchos propósitos, para ofrecer una cura potencial a su hermano, lo que así ha sido constatado. Las valiosas células madre de su cordón umbilical fueron extraídas y conservadas para el uso posterior en el transplante.

Es el primer caso de un 'bebé medicamento' que ha librado a su hermano de una enfermedad grave, cuya única opción era someterse a trasfusiones sanguíneas, en nuestro país. · "El pequeño no había respondido a ninguno de los tratamientos a los que se había sometido, por lo que la donación de la sangre del cordón umbilical de un hermano cien por cien compatible era su única opción terapéutica", de acuerdo con el Hospital. A pesar de ello, Andrés tendrá que tomar inmunosupresores durante los siguientes seis meses para evitar el riesgo del rechazo.

El diagnóstico genético de los embriones ha permitido desde 2006 en Andalucía el nacimiento de ocho bebes libres de enfermedades genéticas, como la distrofia muscular, la hemofilia, la fibrosis quística y la enfermedad de Hungtinton, según el centro.

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