Minitrasplantes de células madre pueden tratara la anemia falciforme grave

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Los resultados de un estudio preliminar muestran que los 'minitrasplantes' de células madre podrían revertir la anemia falciforme grave en los adultos, según un estudio de los Institutos Nacionales de Salud y las Instituciones Médicas Johns Hopkins en los Estados Unidos que se publica en la revista 'New England Journal of Medicine'.

MADRID, 9 (EUROPA PRESS)

El estudio, en fase I/II para establecer la seguridad del procedimiento describe a 10 pacientes con anemia falciforme grave que recibieron trasplantes intravenosos de células madre formadoras de la sangre. Las células trasplantadas procedían de la sangre periférica de donantes sanos familiares que se adaptaban a los tipos de tejido de los pacientes.

Cuando los científicos utilizaron este procedimiento, nueve de los 10 pacientes tratados mostraron glóbulos rojos normales y una recuperación de los daños orgánicos causados por la enfermedad.

Según explica Jonathan Powell, "el método del trasplante intravenoso para la anemia falciforme, causada por una única mutación en el gen de la hemoglobina, no reemplaza el gen defectuoso sino que trasplanta células madre sanguíneas que portan el gen normal".

La anemia falciforme, llamada así por la apariencia que toman los glóbulos rojos en los pacientes de la enfermedad, impide a las células llevar oxígeno a través del organismo. En los casos graves causa ictus, dolor grave y daños a múltiples órganos, incluyendo pulmones, riñones e hígado.

Todos los pacientes del estudio, desde los 16 a los 45 años de edad, fueron tratados en los Institutos Nacionales de Salud de los Estados Unidos con un 'minitrasplante' y un fármaco inhibidor del sistema inmune llamado rapamicina.

Los métodos de transplante convencionales utilizan altas dosis de quimioterapia para eliminar el sistema inmune antes de inyectar las células trasplantadas, un proceso que tiene muchos efectos secundarios, incluyendo graves infecciones bacterianas, que podrían matar a los pacientes. En los minitrasplantes se utilizan dosis más bajas de medicación y radiación para permitir la llegada de las células donadas, la nueva fuente de glóbulos rojos sanos para el paciente.

Según señala Powell, los efectos secundarios, incluyendo un número reducido de leucocitos, eran menores y muy suaves en comparación con el trasplante de médula ósea. Pero en nueve de los diez pacientes, las células donadas ahora coexisten con las del propio paciente.

Los minitrasplantes para la anemia falciforme se probaron en pacientes hace casi una década y no tuvieron éxito porque el sistema inmune de los pacientes rechazaba las células trasplantadas. Sin embargo, Powell indica que el uso del fármaco rapamicina promueve la coexistencia de las células donadas con las del paciente.