Un estudio alerta del riesgo de rechazo en la terapia génica

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La terapia génica puede causar un rechazo inmune del gen terapéutico que se aplica cuando éste se expresa a niveles elevados, y limitar así tratamientos posteriores, según un estudio del Instituto de Investigación del Hospital Universitario Vall d'Hebron de Barcelona publicado en 'Molecular therapy'.

BARCELONA, 28 (EUROPA PRESS)

La terapia génica consiste en modificar la información genética de células insertándoles un gen ajeno para corregir los síntomas de una enfermedad genética. Hasta ahora el objetivo era conseguir niveles elevados de expresión para un máximo efecto terapéutico, pero se ha demostrado que "puede ser perjudicial", explicó hoy el responsable del estudio, Jordi Barquinero.

En la investigación se transfirieron transgenes --genes ajenos-- a células de la médula ósea de ratones, que producen todas las células sanguíneas y son poco propensas a respuestas inmunes. Cuando los transgenes se expresaron a niveles elevados --resultando en una elevada producción de proteína-- se observaron respuestas inmunes frente a la proteína o a las propias células trasplantadas.

No es el primer riesgo vinculado a esta práctica, puesto que en 2003 se describieron casos de leucemia en niños sometidos a terapia génica para corregir una deficiencia inmunológica severa. Por ello, Barquinero concluyó que deberán sopesarse los posibles riesgos y beneficios de la terapia "para cada situación y para cada paciente".