EE.UU.- Prolongan la vida de ratones con esclerosis lateral amiotrófica con una terapia génica

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MADRID, 9 (EUROPA PRESS)

Investigadores de la Universidad de Wisconsin-Madison (Estados Unidos) han prolongado la vida y ralentizado el deterioro nervioso en un ratón con una forma genética de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) mediante una terapia génica. Los resultados del estudio se publican en la revista 'Journal of Neuroscience'.

Los científicos evaluaron ratones que portaban un gen adicional, el Nrf2, que dejaba fuera de control las células que apoyan a las neuronas y hacía que expulsaran cantidades excesivas del antioxidante glutatión. Los ratones con copias extra de Nrf2 producían glutatión justo al lado de las neuronas vulnerables y esto combatía la oxidación, una de las principales causas de muerte celular en enfermedades como el Parkinson, el Alzheimer y la ELA.

Aunque los animales murieron, vivieron una vida más larga y la enfermedad aparecía 17 días después que en los ratones que carecían de la copia adicional del gen Nrf2. Según explica Jeff Johnson, director del estudio, "este era un modelo de ELA muy agresivo, ya que una extensión de 21 días de vida se considera muy significativa, aproximadamente equivalente a entre 5 a 10 años en los pacientes en humanos".

El gen Nrf2 insertado estaba sólo activo en las células de apoyo llamadas astrocitos, que promueven la salud entre las neuronas que portan las señales nerviosas.

Los experimentos realizado en los astrocitos y células nerviosas in vitro de ratones confirmaron el origen de la protección. "Podemos dar marcha atrás a la toxicidad de los astrocitos enfermos. La proteína mutada que causa la ELA sigue estando pero Nrf2 produce glutatión que la bloquea". Los resultados podrían ser prometedores pero la terapia génica ha mostrado tener poco éxito hasta la fecha. Sin embargo, Johnson señala que la identificación del mecanismo que mantiene a las neuronas sanas en la ELA permitirá investigar sobre un fármaco que puedan entrar en el cerebro y activar el mecanismo de Nrf2.

Los investigadores advierten no obstante que pasarán años hasta que los actuales resultados puedan trasladarse a un tratamiento en humanos. "Si todo funciona a la perfección probablemente tengamos algo en dos o tres años, pero las probabilidades de que esto suceda son pocas. Pero en un periodo de entre cinco y ocho años espero que tengamos algo que haya superado los controles reguladores", concluye el investigador.